唐獎大師論壇LNP先鋒庫利斯壓軸登場

唐獎大師論壇LNP先鋒庫利斯壓軸登場

(唐獎大師論壇LNP先鋒庫利斯壓軸登場。圖/唐獎教育基金會提供)

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2022唐獎生技醫藥獎得主:彼得·庫利斯(Pieter Cullis),28日以「脂質奈米顆粒、基因治療及COVID-19 mRNA疫苗」爲題壓軸登場。他指出,LNP技術是可以安全輸入核酸藥物,LNP Covid-19 mRNA疫苗的開發,即是最顯著與成功的例子,截至2021年,已經生產近30億劑。

這場由清華大學與唐獎教育基金會共同主辦的唐獎大師論壇,是由具生醫背景而新任的高爲元校長親自主持,中央研究院生醫轉譯研究中心吳漢忠主任、林口長庚醫院邱政洵副院長及Onward Therapeutics SA葉常菁董事長擔任與談人。

药结同心 希行

庫利斯在演講中講述其50年的研究生涯和25年研發脂質傳遞系統的發展歷程。他開創的脂質奈米顆粒(LNP)可以包裹核酸基底的藥物,將其有效地傳送到目標細胞或器官,此技術讓mRNA疫苗平臺及療法得以成功開發。

庫利斯指出,遺傳性藥物之基因療法具有治癒大多數疾病的潛力,但核酸藥物在體內會被迅速分解,即使到達目標組織也無法滲透到細胞中,因此需要複雜的傳送系統才能達到醫療效果,而LNP 技術正可以巧妙地完成此傳送任務。此技術在藥物Onpattro 2018年通過美國FDA覈准後即獲得臨牀驗證。

Onpattro 由含有TTR siRNA的LNP組成,透過靜脈注射能在肝臟(肝細胞中)治療遺傳性澱粉樣蛋白疾病,此疾病以往是無法治癒且致命的。他藉此分享LNP系統的發展歷程,說明如何使用相關技術來開發mRNA基因治療藥物。其中,LNP Covid-19 mRNA疫苗的開發即是最顯著與成功的例子,截至2021年,已經生產近30億劑。

精彩的演講後的專家討論中,葉常菁提問,基因療法具有治癒大多數疾病的潛力,但研究脂質配方是否有限制或較大挑戰?庫利斯博士回饋人體內有許多物理屏障,透過靜脈注射要進入大腦目前技術上是做不到的,但輸送到肝臟則有很好的轉染效果。庫利斯也提到mRNA療法相對來說是好控制且安全的,與基因編輯技術不同,其不會進入細胞核及改變基因結構.

葉常菁再請教庫利斯博士研發LNP時不同配方的篩選關鍵因素?庫利斯首先說明LNP關鍵技術本身很複雜,若傳輸系統沒有定義清楚,每次製作出結果就會令人混淆,因此傳輸系統的大小、劑量等參數都要定義清楚,即可提升實驗效率。其次毒性方面不能只看效價,臨牀上需思考治療期間,因毒性會隨治療期增加而倍增。然多久會產生毒性也有不同情況,或許也會發生臨牀上有毒性但動物實驗則否的現象。

針對邱副院長有關纖維性囊腫基因治療的提問,庫利斯博士回饋目前靜脈注射還是較好的應用方式,希望未來有個系統能在體內循環更長的時間,更期許未來LNP能結合X光或放射線來製造開關。

觀衆提問研究旅程要如何克服挑戰?庫利斯強調跟團隊合作能帶來更大的動力,碰到挫折可互相打氣,也讓研發過程更加有趣。而穩定的團隊也有助於募集經費去開發藥物。

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